“Ieri il nostro smagliante Leoncino è diventato il nostro angelo”.
Si apre così il post pubblicato sulla pagina Facebook creata per aggiornare le persone sulla vicenda del figlio da mamma Francesca e papà Francesco, genitori del piccolo Leo – nato nel marzo del 2020 a Forio d’Ischia – morto a causa della Sma 1.
La atrofia muscolare spinale prossimale tipo 1 (nota per l’appunto come Sma 1) è – ci rifacciamo alla descrizione tratta da orpha.net – “una grave forma infantile di atrofia muscolare spinale prossimale caratterizzata da importante e progressiva debolezza muscolare e ipotonia da degenerazione e perdita dei motoneuroni delle corna anteriori del midollo spinale e dei nuclei del tronco encefalo”.
Una malattia che – se non curata – porta alla morte, come nel caso del piccolo Leo.
Il grande problema è che, per trattare la malattia, è necessario utilizzare un farmaco salvavita, lo Zolgensma, che costa circa 2 milioni di euro.
In Italia l’Aifa disponeva l’utilizzo gratuito del farmaco soltanto per bimbi che non superassero i 6 mesi di vita o i 13,5 chili di peso, fino all’autorizzazione dell’agenzia del farmaco anche per i bambini fino ai 21 chilogrammi di peso.
Una autorizzazione giunta in extremis ma che non ha salvato la vita del piccolo Leo ma che potrebbe salvare in futuro i piccoli che nasceranno con questa malattia rara.
Da segnalare infine il gesto di generosità dei genitori che hanno deciso di donare gli organi di loro figlio per salvare le vite di altri bimbi.
